Gendefekt der Erbkrankheit Chorea Huntington repariert
Ein entscheidender Schritt in Sachen Stammzellentherapie für Chorea Huntington: Zum ersten Mal gelang es US-amerikanischen Forschern die genetische Ursache der tödlichen Erbkrankheit Chorea Huntington zu reparieren. Die Stammzellen mit dem korrigierten Erbgut entwickelten sich zu gesunden Gehirnzellen.
Die abgebildeten Zellen stammen von einem Huntington-Patienten – es handelt sich um genetisch korrigierte neuronale Stammzellen.
Bild-Quelle: scinexx / Ellerby lab, Buck Institute
Die Wissenschaftler tauschten im Labor ein fehlerhaftes Genstück in Stammzellen aus. Dieses Genstück hatten sie aus den Bindegewebszellen eines Huntington-Patienten erzeugt. Die Forscher korrigierten die Gene in den Stammzellen, die sich dann zu gesunden Vorstadien von Gehirnzellen entwickelten, heißt es im Fachmagazin “Cell Stem Cell”. Studienleiterin Lisa Ellerby vom Buck Industrie for Research on Aging im kalifornischen Novato meint hierzu: “Die Fähigkeit, genetisch korrigierte Stammzellen aus den Zellen eines Huntington-Patienten zu erzeugen, ist ein entscheidender Schritt hin zu einer Stammzelltherapie für diese Krankheit.”
Chorea Huntington ist eine Erbkrankheit, bei der die Betroffenen ab etwa dem 35. bis 40. Lebensjahr zunehmend die Kontrolle über ihre Muskeln verlieren und zudem unter psychischen Ausfallerscheinungen leiden. Die Krankheit lässt sich bisher weder heilen noch aufhalten. Nach maximal 20 Jahren erliegen die Betroffenen der Erbkrankheit.
“Die genetische Korrektur hat die Krankheitssymptome in den neuronalen Stammzellen beseitigt”, berichtet Ellerby.
Man weiß noch nicht genau, ob durch solch eine Stammzellentherapie die Huntington-Krankheit tatsächlich aufgehalten oder sogar bereits bei bestehenden Symptomen rückgängig gemacht werden kann. Hier muss noch weiter geforscht werden. Doch sollte sich diese Forschung bestätigen, besteht große Hoffnung Chorea Huntington einer Tages zu heilen.
Wir drücken die Daumen!!
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Quelle: scinexx
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