Viren heilen Kinder mit angeborenem Immundefekt
US-amerikanischen Forschern ist es zum ersten Mal gelungen, eine erblich bedingte Form des sogenannten Schweren Kombinierten Immundefekts (SCID) bei Kindern vollständig zu heilen.
Neue Heilungschance für Kinder mit angeborenem Immundefekt SCID. Bild-Quelle: Helene Souza / pixelio.de
Eine entscheidende Rolle spielen dabei spezielle Viren, die bei der Übertragung der gesunden Erbanlage zum Einsatz kommen. Dieses intakte Gen wird in die Knochenmarks-Stammzellen der kleinen Patienten eingesetzt. Diese ersetzen dann die für den Immundefekt verantwortliche fehlerhafte Erbinformation. Von drei Kindern konnten die Wissenschaftler so deren fehlerhaftes Immunsystem erfolgreich “reparieren”, was die Überlebenschancen der Kleinen, die zuvor sehr gering waren, wieder normalisieren.
Es wird etwa eines von 100.000 Kindern mit SCID geboren, somit ist die Immunschwäche zum Glück äußerst selten. Die Ursache ist meist auf einen Gendefekt in der Erbanlage zurückzuführen. Die Produktion des Enzyms namens Adenosin-Desaminase findet nicht statt, was letztendlich bedeutet das die wichtigen weißen Blutkörperchen blockiert sind und somit das Immunsystem dysfunktional machen. Die Folge ist meist, dass die Babys schon sehr früh an der Infektionskrankheit sterben.
Die neue Behandlungsmöglichkeit ist ein großer Hoffnungsträger, wenn man sich die bisherigen Möglichkeiten anschaut: Einmal gibt es die extrem teure Möglichkeit kontinuierlich Injektionen mit dem Enzym Adenosin-Desaminase zu spritzen. Als Alternative käme noch eine Knochenmarktransplantation in Frage, doch wie schwer es oftmals ist, geeignete Spender zu finden, ist allgemein bekannt.
Seit etwa elf Jahren forscht Donald Kohn von der University of California zusammen mit seinen Kollegen an der Möglichkeit, das Knochenmark der betroffener Kinder genetisch mit vollfunktionstüchtigen Erbanlagen zu füllen. Den Forschern ist der Durchbruch gelungen.
Die Methode schlug immerhin bei drei von sechs Kindern an, wie die Forscher berichten. Bei einem der drei geheilten Patienten diagnostizierte man im Alter von 10 Monaten SCID. Die vielen Adenosin-Desaminase-Injektionen schlugen bei dem Kleinen nicht an und er verlor weiter an Gewicht, so dass ihn 2008 die Wissenschaftler in die Gentherapie-Studie aufnahmen. Donald Kohn sagt heute über den gesunden Fünfjährigen: “Man kann sich kaum vorstellen, dass er mal so krank war”.
Die zweite Phase der klinischen Studie hat nun begonnen: Weitere acht Kinder wurden dafür aufgenommen und die bisherigen Ergebnisse sehen weiterhin sehr vielversprechend aus, wie die Wissenschaftler berichten. Sie hoffen, dass die Therapieform in Zukunft ganz vielen der betroffenen Kinder zugänglich gemacht werden kann.
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Quelle: wissenschaft.de
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